Cosa sappiamo del Lecanemab? La FDA approva il farmaco per rallentare l’Alzheimer

Un’approvazione piena, quella della Fda americana per il Lecanemab, e in gran velocità qualche mese fa. Una approvazione che significa che ci sono delle evidenze solide dei benefici del farmaco, che tuttavia non eliminano i dubbi attorno a tutti i nuovi anticorpi approvati per rallentare la malattia.

L’approvazione del farmaco

La Food and Drug Administration (Fda), l’agenzia che autorizza l’uso dei farmaci negli Stati Uniti, ha approvato con una procedura accelerata un nuovo farmaco contro la malattia di Alzheimer, che colpisce circa 55 milioni di persone nel mondo e un milione in Italia. Il principio attivo si chiama Lecanemab ma sarà commercializzato con il nome di Leqembi. Il farmaco costerà circa 26 mila dollari l’anno, e deve essere assunto attraverso infusioni da ripetere ogni due settimane.

La Alzheimer’s Association, la principale associazione di malati di Alzheimer, si è detta “entusiasta” per la notizia, una “pietra miliare per i destinatari della terapia”.

Che cos’è il Lecanemab?

Sebbene la ricerca di un farmaco per il trattamento dell’Alzheimer prosegua da diversi anni a livello mondiale, a oggi la malattia non può essere curata né rallentata. Al momento sono in fase di sperimentazione clinica più di 100 diversi principi attivi. Uno di questi è proprio il Lecanemab, sviluppato dalla società farmaceutica giapponese Eisai insieme all’azienda partner statunitense Biogen. Il 6 gennaio 2023 questo farmaco, che porta il nome di Leqembi, è stato approvato proprio negli USA. Conosciuto anche con il nome di BAN2401, il principio attivo del farmaco non permette tuttavia di curare definitivamente l’Alzheimer. Lo scopo è piuttosto, quello di modificare la biologia alla base della malattia, rallentando la progressione della stessa a uno stadio iniziale.

Il Lecanemab è un anticorpo monoclonale umanizzato in grado di indurre un’immunizzazione passiva concentrandosi sui depositi proteici nel cervello, caratteristici dell’Alzheimer. Nello specifico agisce sugli aggregati di beta-amiloide, una delle due proteine il cui accumulo e deposito sarebbero, secondo le ricerche attuali, tra le cause principali della malattia. In uno studio su 1800 volontari, ha dimostrato di rallentare il declino cognitivo dei malati.

Si tratta del secondo farmaco autorizzato contro le cause dell’Alzheimer, per il quale esistono solo farmaci sintomatici. Tutti sperano che abbia un impatto superiore a quello avuto dal primo, l’Aduhelm approvato nel 2021 della stessa Biogen. In quel caso, infatti, i dubbi della comunità scientifica sui dati presentati dall’azienda furono tali che il programma sanitario governativo Medicare, che negli Usa copre le spese mediche degli over 65, negò la copertura assicurativa per il farmaco. Non avendo ricevuto un’autorizzazione neppure in Europa, l’Aduhelm è rimasto fino a questo momento inutilizzato.

I dubbi sul Lecanemab

Anche nei confronti del Lecanemab, però, gli esperti hanno qualche dubbio. L’efficacia è dimostrata dal rallentamento del declino cognitivo misurato su una scala compresa tra 0 e 18 punti. Dopo un anno e mezzo di terapia, il declino cognitivo dei volontari che non hanno assunto il farmaco è stato pari a 1,66 punti in media, mentre quelli a cui è stato somministrato pari a 1,21 punti: una differenza così poco significativa da essere difficilmente percepita dai pazienti. Questo suggerisce che occorra monitorare l’effetto del farmaco su periodi ben più lunghi per avere una valutazione affidabile della sua efficacia.

Il farmaco poi, pone dei quesiti rilevanti dal punto di vista della sicurezza. L’uso del Lecanemab aumenta il rischio di emorragie cerebrali di modesta entità e spesso asintomatiche, ma che in rari casi possono avere conseguenze gravi. Tra i volontari si sono verificati tre decessi per emorragia cerebrale che potrebbero essere associati all’uso del farmaco (e divulgati con ritardo sospetto).